희귀·난치질환자 치료 기회 보장과 치료제 개발 지원 차원
새로 희귀의약품으로 지정된 펙시다티닙 염산염은 증상을 동반하고 수술로는 개선이 어려운 중증 이환상태이거나 기능적 제한이 있는 건활막거대세포종을 가지고 있는 성인 환자 치료에 쓰인다.
에포프로스테놀은 세계보건기구(WHO) 기능분류 Ⅲ-Ⅳ단계에 해당하는 폐동맥고혈압 환자의 운동능력 개선에 사용된다.
희귀의약품은 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용된다.
식약처는 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하고 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 정책을 지속해서 추진하겠다고 말했다.